老人心力衰竭竟是因罕见病导致？血液内科团队使用新型T细胞疗法为患者带来新曙光
来源：血液内科   作者：蔡嘉惠  添加时间：2025年05月20日   点击数:0

在我们的日常生活中，一些疾病就像隐匿在黑暗中的“幽灵”，悄无声息地侵蚀着人们的健康。淀粉样变性就是这样一种较为罕见却危害巨大的疾病，它常常伪装成其他常见病症，极易被忽视或误诊，给患者及其家庭带来沉重的负担。

故事的主人公是一位75岁的老人黎伯。上段时间，他频繁出现气促的症状，稍微活动一下就气喘吁吁，严重影响了他的日常生活质量。老人被紧急送往医院后，首先到了其他科室住院，确诊心力衰竭且反复发作，完善心血管等相关检查均未查找到引起心力衰竭的病因，后患者仍气促明显，不能下地行走，到底是什么病因引起顽固性心衰呢？

后来老人转至血液内科，通过详细的问诊、体格检查以及一系列先进的辅助检查手段，最终确诊他患上了系统性轻链型淀粉样变性，已累及到心脏、肾脏、消化系统、神经系统等多个重要器官，而且评估心脏功能已到IV期高危组。

在血液内科淋巴瘤骨髓瘤亚专科带头人杨辉主任医师介绍，系统性轻链型淀粉样变性合并心脏淀粉样变性往往提示着预后不佳，严重影响生活质量乃至生命长度，这类患者的中位生存期一般不超过6个月，极易因为恶性心律失常或心力衰竭而导致死亡。

面对挑战，杨辉主任医师带领团队迅速行动，展开了心内科、肾内科、肝病专科、放射科等多学科讨论，制定了个性化的综合治疗方案。

在骨髓瘤亚专科的团队杨辉主任医师、蔡嘉惠副主任医师、姚倩倩主治医师的精心治疗下，黎伯的病情出现了令人欣喜的转机。他的气促症状明显减轻，心脏功能得到改善。虽然，黎伯已经由长期卧床的状态改善至可以下床自由活动的状态，但仍存在活动后气促，不能长时间行走。

经过专科评估发现，黎伯体内仍有一定的肿瘤负荷，仍然在持续加重心脏的损害，更糟糕的是残留的肿瘤细胞对现有药物产生了耐药性，继续现有的治疗方案，预计黎伯半年内出现心衰、死亡的几率很大。这时，杨辉主任带领专科团队充分讨论后认为，换用其它传统药物治疗方案的有效率不到10%。新的治疗方案包括CAR-T、双特异性抗体的T细胞疗法是这位患者的更理想选择。

考虑到患者年龄大，基础疾病多，一般情况差，CAR-T存在制备时间常，治疗相关毒性大、治疗相关死亡率高，不适合黎伯。而双特异性抗体毒性更小，对于黎伯是更好的选择。双特异性抗体属于一种药物，同时具有靶向肿瘤的抗体和自身免疫T细胞抗体，可以理解为通过药物让肿瘤细胞和自身免疫细胞手牵手，通过自身免疫细胞精准、强力杀伤肿瘤。双特异性抗体属于新型T细胞免疫药物，淀粉样变性发病率低，属于罕见病，国内外应用的例数均较少。通过查询国外相关数据，认为双特异性抗体对这类并且的疗效非常好，用药安全性高。

通过充分沟通后，黎伯也同意使用新的治疗方案。为保证黎伯治疗过程的安全，在科主任带领下，科内成立特殊用药应对小组，密切监测患者用药时的不良反应并及时作出针对性的处理和调整。我院医务科也非常重视，考虑到药物的特殊性，在医务科的带领、临床药学部的指导下，根据特殊用药安全管理与监督，成立了由重症医学科、临床药学部等组成的多学科协作小组为新型药物的应用保驾护航。

经过用药前专科预防处理，黎伯应用双特异性抗体过程顺利，一疗程后监测肿瘤指标迅速降至接近0的水平，生活质量也得到了显著提升。更重要的是，他的精神状态也大为好转，死亡风险大为下降，重拾了对生活的热爱和信心。

血液内科淋巴瘤、骨髓瘤亚专科成立以来，通过规范临床诊疗，与病理科、放疗科、影像科、检验科及各临床科室密切联系，极大地提高了全院淋巴瘤骨髓瘤的诊治水平，并关注淋巴细胞、浆细胞相关罕见病的筛查及诊治。对于临床治疗难度大、预后差的少部分患者采用新型的细胞疗法、干细胞移植等综合治疗手段，让更多病人重见生的希望。